[미디어펜=박재훈 기자]GC녹십자가 희귀질환과 고령화 대응 신약 개발에 박차를 가하면서 글로벌 시장에서 존재감을 키우고 있다. 고령 인구 증가로 만성질환과 퇴행성 질환 치료제 수요가 급증하고 있는 가운데 관련 파이프라인 주목도도 높아지고 있다.

14일 업계에 따르면 GC녹십자는 희귀질환 치료제, 고령층 맞춤 백신 및 면역치료제 등 혁신 신약 개발에 집중하며 글로벌 임상과 시장 진출을 가속화하고 있다. 고령화와 희귀질환이라는 사회적 이슈에 대응해 첨단 바이오 기술과 오픈 이노베이션을 적극 도입해 국내외 제약·바이오 산업의 선도적 역할을 이어가고 있다.

글로벌 인포메이션의 시장보고서에 따르면 희귀질환 치료제 시장은 올해 약 2425억 달러에서 오는 2030년에는 4260억 달러까지 성장할 전망이다. 연평균 성장률(CAGR)은 11.9%로 매우 높은 수치를 보이고 있다.

GC녹십자는 이런 추세 속에서 치료제 개발을 통해 미충족 의료수요 해소에 앞장서고 시장 점유율을 늘려가겠다는 계획이다. GC녹십자는 산필리포증후군(A형), 파브리병, 강글리오시드증 등 리소좀축적질환(LSD) 치료제 개발에 집중하고 있다.

산필리포증후군(A형) 치료제는 일본 노벨파마와 공동 개발 중이며 미국 FDA와 유럽 EMA(의약품청)에서 희귀의약품 지정을 획득했다. 해당 치료제는 뇌실 내 직접 투여하는 고농축 효소대체요법(ERT)으로 기존 치료법의 한계를 극복할 혁신 신약으로 평가받는다.

또한 한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 신약 후보물질(LA-GLA)은 월 1회 피하투여가 가능한 제형으로 환자 편의성을 크게 높인 것이 특징이다. 파브리병 신약 후보물질 또한 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받아 글로벌 임상에 진입했다. GC녹십자는 희귀 혈액응고 질환 등 다양한 희귀질환 치료제 파이프라인을 도입 및 확장하며 미국, 일본 등 해외 바이오기업과의 협업도 강화한다는 계획이다.

GC녹십자는 고령층 맞춤 치료제와 백신 개발에도 역량을 집중하고 있다. 고령 사회로 가는 속도가 빨라지고 있는 만큼 치료제에 대한 수요는 빠르게 커지고 있다. 대표적으로 면역결핍 치료제 ‘알리글로’는 미국 FDA 품목허가를 획득해 고령사회에서 증가하는 면역질환 환자 치료에 기여하고 있다.

또한 고령층에 효과적인 고용량 4가 독감백신(GC3114)도 개발 중으로 식약처 임상 1상 승인을 받아 인플루엔자에 취약한 고령층 보호를 목표로 하고 있다. 이외에도 GC녹십자는 골관절염 치료제 신바로 등 만성·퇴행성 질환 신약 개발에 힘쓰며 고령화로 인해 수요가 급증하는 분야에 맞춘 파이프라인을 강화하고 있다.

올해 기준으로 고령자 의약품 소비는 전체 시장의 약 46%를 차지하며 순환계·중추신경계·대사성 질환·종양 치료제 등에서 고령자 비중이 높아지는 추세다. GC녹십자는 여기에 머물지 않고 오픈 이노베이션 전략을 통해 미국, 일본 등 해외 바이오기업과의 협업을 확대하고 있다.

글로벌 임상 및 허가 경험을 축적하며 희귀질환·고령화 대응 신약의 해외 시장 진출을 본격화한다는 것이다. 실제로 산필리포증후군(A형) 치료제, 파브리병 신약 등은 미국과 유럽에서 임상 및 허가 절차를 밟고 있으며 글로벌 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.

한편 올해 기준 신약 개발 파이프라인 42% 이상은 희귀질환 치료에 집중되고 있다. 효소 대체 요법, 유전자 요법, RNA 표적 약물이 개발이 중심적이며 전체 신약 중 희귀질환 치료제 개발 비율은 2019년 51%에서 2024년 72%로 급증했다.