[미디어펜=김상준 기자]HLB그룹은 최대주주로 있는 베리스모 테라퓨틱스의 CAR-T 치료제(SynKIR-110)가 미국 FDA 희귀의약품으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

지난 19일 FDA로부터 임상 1상 임상시험계획(IND)을 신청 후 한 달 만에 이례적으로 승인 받은데 이어 곧 바로 희귀의약품에도 지정된 것이다.

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 개발사는 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 누릴 수 있게 된다. 

 

메소테린이 과발현된 난소암과 중피종, 담관암 등 3개 적응증을 대상으로 내년 1분기 펜실베니아 대학병원에서 임상을 본격적으로 시작할 계획이다.

베리스모 브라이언 김 대표는 “희귀의약품 지정은 SynKIR-110이 또 한번 주요 마일스톤을 넘어선 중요한 이벤트”라며 “치료옵션이 매우 적은 중피종에서 새로운 대안 치료제가 될 수 있도록 빠른 임상 진행에 최선을 다하겠다”고 말했다. 

중피종의 경우 평균 5년 생존율이 10%에 불과해 혁신치료제 개발이 시급한 분야다.